背景
帕博利珠单抗和阿昔替尼（PAXI）的联合用药方案被批准作为转移性肾细胞癌（mRCC）的一线治疗。本研究旨在评估PAXI联合方案在意大利真实世界中的研究结果。
方法
ProPAXI研究是一项多中心、前瞻性研究，纳入了被诊断为mRCC且接受PAXI作为一线治疗的意大利患者。研究收集了患者的人口统计学资料、安全性和生存结局的相关资料。
结果
2021年1月至2022年4月，研究共纳入了96例患者。大多数为肾透明细胞癌（81%）。22.9%的患者有肉瘤样特征（48例患者未知）。组织学3-4级的患者最多，占72%。约一半（44%）的患者伴有转移，最常见的转移位点：肺（61%）、淋巴结（47%）、骨（39%）。肝受累和脑受累的比例分别为20%和9%。共87例患者进行IMDC风险分层，低风险、中风险和高风险分别占19%、60%和21%。68%的患者接受了肾切除术。
在进行分析时，仍有70%的患者在接受治疗，65%的患者仍在接受帕博利珠单抗和阿昔替尼治疗。25%的患者出现疾病进展。中位随访时间为8个月，16例患者死亡。患者6个月和12个月的无进展生存率分别为77%（95%CI 66%-84%）和60%（95CI 46%-72%）；6个月和12个月的总生存率分别为90%（95%CI 81%-95%）和74%（95CI 59%-84%）。76例可评估患者中，疾病控制率达79%，完全缓解率为4%、部分缓解率为49%、疾病稳定率为26%。
约一半（57%）的患者出现了具有显著临床意义的不良事件（AEs），定义为导致需要使用皮质类固醇（29%）、激素替代（11%）、延迟用药（71%）、停止用药（16%）和减少剂量（36%）的事件。最常见的AEs为肝脏（18%）、内分泌（14%）和胃肠道（16%）事件。28%的患者发生≥3级的AEs。19例（21%）患者出现二次具有显著临床意义的AEs。29例停止治疗的患者中，59%接受了后线治疗。
参考文献：
A. Guida, et al. Efficacy and safety of pembrolizumab/axitinib combination in metastatic renal cell carcinoma (mRCC): A multicentric prospective analysis (ProPAXI study). 2022 ESMO. Abstract 1469P.
